ASHmiddot中国好声音

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ASH·中国好声音——沙利度胺再次出席美国血液学会年度盛宴

美国血液学年会（ASH）成立于年，是全球最大的血液疾病病因及治疗的专业协会，其使命在于促进血液病研究及诊治水平的提升。年12月5日~8日，第62届ASH首次以线上形式召开，会议汇集了世界各地的血液肿瘤专家，将公布多项重磅研究结果。本次会议沙利度胺将再次重磅出席。12月5日上午，来自中国医学科学院血医院易树华教授将口头报告沙利度胺联合强的松和甲氨蝶呤治疗症状性大颗粒淋巴细胞白血病：一项前瞻性、单中心、初步研究。紧接着，在12月6日下午来自首都医科医院的陈文明教授团队将口头报告一项CPT联合沙利度胺和地塞米松用于复发/难治多发性骨髓瘤（RRMM）的Ⅲ期临床研究（CPT-MM）。一、沙利度胺联合强的松和甲氨蝶呤治疗症状性大颗粒淋巴细胞白血病：一项前瞻性、单中心、初步研究

原标题：ThalidomidePlusPrednisoneandMethotrexateforSymptomaticLargeGranularLymphocyteLeukemia:AProspective,Single-Center,PilotStudy

发言人：易树华，中国医学科学院血医院

通讯作者：邱录贵，中国医学科学院血医院

时间：Saturday,December5,:10:45AM

频道：Channel8(VirtualMeeting)

研究背景:大颗粒淋巴细胞白血病(LGLL)是一种慢性淋巴细胞增生性疾病，通常表现为外周血和骨髓中均有大颗粒淋巴细胞浸润。目前，LGLL包括两种临床病程、治疗策略和结果相似的实体:T细胞大颗粒性淋巴细胞白血病和慢性NK细胞淋巴增生性疾病。LGLL的标准疗法仍然是难以捉摸的。在本项前瞻性二期临床试验中我们验证了口服免疫调节方案沙利度胺、泼尼松和甲氨蝶呤(TPM方案)的有效性和安全性。研究方法:我们设计了这个由研究者发起的2期临床试验(NCT)，以评估沙利度胺、泼尼松和甲氨喋呤联合对症治疗初发性LGLL患者的临床反应和安全性。TPM方案包括沙利度胺50-mg，每晚一次，强的松0.5-1.0mg/kg，每隔一日一次和甲氨蝶呤10mg/m2每周。持续12个月，直到疾病进展或无法忍受。然后，沙利度胺单药维持一年或直到出现耐药。同时，对照组使用环孢素A单药或环孢素A加类固醇治疗，环孢素A治疗剂量为3-5mg/Kg/天，类固醇(强的松)0.5-1mg/Kg/天。研究的主要终点为完全缓解率。研究结果:年8月至年1月，本研究共纳入28例患者。中位随访时间为26个月(7-96月)。25名患者(89%)实现了血液学和症状反应。其中21例(75%)患者达到完全缓解(CR)，4例患者达到部分缓解（PR）。最佳临床反应的中位时间为6个月(2-18月)。3年无进展生存率(PFS)为90%，3年总生存率(OS)为92%。TPM组中位PFS时间未达到。TPM治疗组疗效较好，总有效率(OR)(TPM89%(25/28)vsCsA49%(49/99)，P=0.);CR(TPM75%(21/28)vsCsA20%(20/99)，P=0.)。不良事件少见，2例患者出现1-2级恶心，1例患者出现3级恶心。2例患者出现1-2级便秘，1例患者出现1-2级周围神经炎。结论:TPM方案的疗效高于历史报道的有限不良事件。多中心临床试验已经开始验证这一结论。二、CPT联合沙利度胺和地塞米松治疗复发/难治性多发性骨髓瘤：一项随机、双盲、安慰剂对照的3期研究（CPT-MM）

原标题：CircularlyPermutedTRAIL(CPT)CombinedwithThalidomideandDexamethasoneinPatientswithRelapsed/RefractoryMultipleMyeloma:ARandomized,Double-Blind,Placebo-ControlledPhase3Study(CPT-MM)

发言人：陈文明，首都医科医院

时间：Sunday,December6,:1:00PM

频道：Channel10(VirtualMeeting)

研究目的：创新药CPT是一种重组变构人肿瘤坏死因子相关凋亡配体（TRAIL），为首款靶向细胞死亡受体4/5的抗骨髓瘤药物。Ⅰ期和Ⅱ期临床研究显示，CPT单药或者联合TD方案（沙利度胺+地塞米松）用于RRMM患者安全有效。为进一步验证CPT的疗效和安全性，研究人员开展了当前这项多中心、双盲、安慰剂对照Ⅲ期研究。

研究方法：研究共纳入国内36个中心的例经治（≥2线治疗）RRMM患者，按照2:1的比例随机分配至CPT组（CPT+TD）和安慰剂组（安慰剂+TD），两组分别予以CPT或安慰剂10mg/kg静滴d1-d5，地塞米松40mg口服d1-d4，沙利度胺mg口服qd。主要终点为无进展生存期（PFS），次要终点为总生存期（OS）、客观缓解率（ORR）、进展时间（TTP）、响应时间（TTR）、缓解持续时间（DOR）、生活质量（HRQoL）和安全性。

研究结果：CPT组中位PFS较安慰剂组显著延长（5.5个月vs.3.1个月；HR0.；P0.1），中位ORR（30.4%vs13.7%，P=0.2）和中位OS（21.8个月vs.17.0个月；HR0.；P=0.）也有显著改善。亚组分析显示CPT组的各项指标（PFS、OS和ORR）也优于安慰剂组。值得一提的是，对于预后不良（包括难治性MM；蛋白酶体抑制剂或IMiD治疗失败；3线以上经治）的亚组，CPT联合TD方案依然能改善PFS、OS和ORR等指标。CPT组和安慰剂组的严重不良反应发生率相当（40.6%vs.37.4%），治疗相关死亡率相近（7.6%vs.8.6%）。CPT组发生率高出10%的不良反应包括肝功异常（ALT/AST升高）、乳酸脱氢酶（LDH）升高、单核细胞计数增加、低钙血症和上呼吸道感染等。两组均可观察到的≥3级不良反应包括中性粒细胞减少（26.8%vs.26.6%）、肺炎（25%vs.23.7%）和血糖升高（21%vs.12.2%）。研究结论：CPT联合TD方案能显著延长RRMM患者的PFS和OS，在提高ORR的同时耐受性良好。不仅如此，该方案对于难治性MM、接受过蛋白酶体抑制剂或IMiD治疗、3线以上经治患者而言，获益依然明显。CPT有望成为首款应用于临床的靶向细胞死亡受体4/5靶点的抗骨髓瘤药物。原稿：陈光海审核：申峰梅编辑：陈光海预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇