Shire儿童短肠综合征药物Restiv

近日，英国罕见病制药巨头Shire产业管线收获一则重大利好消息，其儿童短肠综合征(shortbowelsyndrome，SBS)药物Restive获得欧盟委员会批准。

提起短肠综合征估计许多朋友并不陌生。短肠综合征是一种罕见病，其发病原因是由于不同原因造成小肠吸收面积减少而引起的一个临床症候群，多由广泛小肠切除、小肠短路手术造成保留肠管过少，从而导致患者营养吸收障碍、腹泻等症状，严重时甚至可以危及生命。

成人的短肠综合征主要是由于肠系膜血管栓塞或血栓形成以及急性肠扭转导致大范围小肠切除，而儿童的主要病因则是先天性的小肠闭锁、小肠异位扭转等。

患者急性期的主要症状为腹泻、电解质丢失等。而适应阶段：常延续数月至1年。该期腹泻明显减轻，水及电解质失衡有所缓解。临床表现为营养不良性消瘦，严重者出现低蛋白血症和水肿，也可因维生素和矿物质缺乏而出现夜盲症、周围神经炎、凝血障碍性出血倾向、贫血及骨软化等。

稳定期：一般经过术后1年左右时间才呈现稳定状态。由于残留的肠管已能最大限度地代偿，病情逐渐稳定，可维持相对正常的家庭生活，但仍可能有脂溶性维生素钙和其他微量元素缺乏的表现，回肠切除过多，患者可出现维生素B12的缺乏症。部分病人不可能达到完全经口营养的阶段，需借助于家庭胃肠外营养。

目前的主要治疗方法为手术增加肠吸收面积或减慢肠运输时间(延缓食糜排空)，以增加小肠的吸收能力。

Restive(teduglutide)是一种胰高血糖素样肽-2(glucagon-likepeptide-2，GLP-2)类似物，最早于年获得欧盟委员会批准，用于因手术切除大段小肠而导致短肠综合征的成人患者，此次获批，成功地扩大了该药物的适应症及适用人群。

欧盟委员会批准Restive(teduglutide)用于一岁及以上短肠综合征患儿的治疗，此次批准是基于一项为期12周的开放标签、多中心的临床试验，在42名受试者中验证该药物的安全性、药代动力学以及有效性。

数据表明，采用0.05mg/千克/天以及0.mg/千克/天两种剂量Restive(teduglutide)治疗的患儿，12周后依靠静脉滴注获取营养的补液体积减少，并且依靠肠道吸收获取营养的补液体积增加，表明该药物一定程度上能够改善短肠综合征的症状。安全性方面，试验中无死亡病例报道，无严重药物相关不良事件，亦无患者因不良事件退出治疗。

该药物的获批，可以说是广大患有儿童短肠综合征患者的福音。因为到目前为止，无论是非手术式治疗还是外科治疗都无法从根本上彻底治愈该疾病。Restive的价值，自然不言而喻，同时也为Shire的罕见病产业管线的扩大注入了新的动力。